DCMedical генна терапия; вдъхновен; от бактерии, които могат фундаментално да променят човешката ДНК

Поканена в предаването на Здравната академия, проф. Д-р Лилиана Паслару обясни какво означава CRISPR CAS, революционна генна терапия, вдъхновена от бактерии, които могат да режат и възстановят увредената човешка ДНК. Приложенията му са огромни, наред с други неща, той може да се използва за производство на лекарства, които лекуват рак или други заболявания при хората, но също така и в други области, като например създаване на култури, които могат да издържат на изменението на климата.

Какво е CRISPR CAS? Краткият отговор би бил, че това е нова генна терапия, революционен клас молекулярни инструменти, които учените могат да използват, за да насочват и режат, като ножици, всякакъв вид генетичен материал. Системите CRISPR са най-бързите, най-лесните и най-евтините методи, с които изследователите на генетиката някога са разполагали, които могат да манипулират „кода на живота“ във всеки организъм на Земята, включително хората. първата технология, наистина способна да промени фундаменталната химия на това, което сме.

„Технологията CRISPR-CAS е биомолекулярен инструмент, широко използван в така нареченото геномно редактиране. Известно е, че генната терапия е форма на лечение, която модифицира ДНК или РНК, нуклеинови киселини, така че с цел предотвратяване, противодействие или отстраняване на патологични състояния, причинени от неправилно функциониране на някои гени, да речем генетични дефекти като цяло ", обясни проф. д-р Лилиана Паслару, известен специалист по медицинска и клинична биохимия, професор в Университета по медицина и фармация" Карол Давила "в Букурещ и в Клиничния институт" Фундени "в Букурещ.

По принцип тази модерна технология е вдъхновена от модел, създаден от „майката природа“, така да се каже.

„Всъщност през последните години тази генно инженерна технология, системата CRISPR-CAS, е в пълно развитие. Тя има свойството или способността да се прицелва, да открива или локализира и след това да разцепва, изрязва, точно изрязва всяка генна последователност в РНК или ДНК. Трябва да спомена, че тази система CRISPR-Cas съществува в природата. За първи път е открит в генома на Escherichia Coli през 1984 г., по-точно като необичайна последователност в генома на E.coli, а именно бактериални ДНК последователности, наблюдавани с вирусна ДНК. По това време не се знаеше точно за какво става въпрос и значението на тази специална структура беше дешифрирано едва по-късно. ".

През 2000 г. изследовател определи тази система като специфична за бактериите, а по-късно, през 2007 г., екип от учени „първо направи експериментални доказателства, че системата CRISPR-Cas е адаптирана имунна система“, обясни той. д-р Лилиана Паслару, ИЗКЛЮЧИТЕЛНО в DC News и DC Medical.

„Той разпознава генома на вируси, които нахлуват в бактериалната клетка, и синтезира CRISPR система, която атакува този вирусен геном и го унищожава. Това е имунна защитна система “, посочва д-р Лилиана Паслару.

Името CRISPR е съкращение от „клъстерирани редовно разпръснати кратки палиндромични повторения“, казва експертът.

„Този акроним идва от факта, че в бактериалния локус CRISPR има повтарящи се палиндромни последователности, които - тук идва интересът - са разделени от последователности, наречени спейсери, които идват от ДНК на нахлуващите елементи на тези бактериофаги, да речем, вируси, които някога са нахлували в бактериални клетки. Тези елементи, така че тази специална структура се счита за спомен от предишни инфекции при бактерии и дори изследователят, продължил проучването CRISPR, казва, че тази специфична последователност би била един вид лист за ваксинация на бактериални клетки ", казва професор.

Технология, която реже, като ножица, ДНК

Многобройни последващи проучвания демонстрират точността, достъпността, простотата и гъвкавостта на тази естествена защитна система. Едва през 2012 г. Дженифър Дудна от Съединените щати и Емануел Шарпентие от Европа направиха това, което сега се нарича откритие на века, а именно възможността за използване на системата CRISPR за геномно редактиране в живи същества, включително хора.

По принцип изследователите изучават структурата на естествения CRISPR на бактериите и изграждат подобен изкуствен модел в лабораторията, като персонализират системата, получават CRISPR CAS, технологията, използвана за редактиране на гени във всеки жив организъм.

Редактирането на гени, казва проф. Д-р Лилиана Паслару, се основава на същия механизъм като редактирането на текст: изтрийте грешните думи, заменете ги, коригирайте ги, адаптирайте текста, така че да е перфектен.

Що се отнася до генетичното редактиране в живите същества, това означава, че дефектният ген се идентифицира и замества със здрав. По принцип CRISPR CAS отрязва от ДНК, като ножица, дефектното парче и го заменя с правилно.

„Системата CRISPR се използва за изрязване на фрагмент от ДНК на живото същество, който искате да модифицирате. Той може да изреже ген и да го елиминира. В същото време можете да забележите свободните краища (останали след като сте прекъснали ДНК верига, не.). И в същото време можете да замените изрязания фрагмент, отстранен, с нещо друго ", казва специалистът.

От какво се състои тази система, която може напълно да промени подхода към заболяванията и до каква степен тя вече се прилага в медицината и в Румъния, можете да намерите във ВИДЕО: